本文转自：中国医药报

本报北京讯 6月25日，国家药监局药品审评中心发布《新药获益-风险评估技术指导原则》（以下简称《指导原则》），进一步规范和指导药物临床研发和评价中的获益-风险评估，提供可参考的技术规范。《指导原则》自发布之日起施行。

《指导原则》阐明了如何在上市申请中呈现药物的获益和风险信息，上市申请中获益-风险评估的框架、评估的重要考虑要素和可能存在的不确定性，以及如何通过药物研发中临床试验的设计、实施和风险管理，为获益-风险评估提供信息等。《指导原则》适用于化学药物和治疗用生物制品临床研发和上市申请的获益-风险评估。

根据《指导原则》，药物临床研发中应制定获益-风险评估计划，通过科学合理的设计，减少获益-风险评估的不确定性，建立药物完整的获益-风险特征，指导药物研发。若新药存在已识别或潜在的严重安全性风险，如风险危及生命或有较高发生率，应对药物获益-风险特征作出合理判断，需要确认药物的获益和风险被充分描述，该药物对适应证人群的获益应超过风险，才可能获得批准。

《指导原则》指出，申请人应在临床研发各个阶段与监管机构保持密切沟通，尤其在Ⅱ期临床试验结束后Ⅲ期临床试验开展前的沟通中，应对获益-风险评估给予高度重视。当临床前、早期临床或其他数据发现潜在的安全性问题时，Ⅱ期临床试验结束后的沟通交流就更为重要，因为这要求更大确定性的药物获益和/或风险以支持批准。

据悉，获益-风险评估是根据药物显示的获益与风险特征，针对拟定适应证判定其预期获益是否大于风险，并作出决策的过程。获益是指药物对目标人群产生的任何有益影响，例如延长生存期、治愈疾病、改善疾病、延缓疾病进展、改善功能或生活质量、缓解症状、预防疾病、提高患者依从性。风险是与药品质量、安全性或药效相关的，涉及患者或公众健康的不良事件和其他不利影响的可能性，主要从频率和/或严重程度等方面进行评价。